Imeds.pl

Aldurazyme

Wariant informacji: Aldurazyme, pokaż więcej wariancji

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/741937/2015

EMEA/H/C/000477

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Aldurazyme

laronidaza

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Aldurazyme. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu Aldurazyme do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Aldurazyme?

Aldurazyme to roztwór do infuzji (wlewu dożylnego) zawierający substancję czynną laronidazę.

W jakim celu stosuje się produkt Aldurazyme?

Lek Aldurazyme stosuje się u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu I (MPS I; niedobór a-L-iduronidazy) w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby (objawy niezwiązane z mózgiem lub nerwami). MPS I jest rzadką chorobą dziedziczną, w której poziom aktywności enzymu a-L-iduronidazy jest znacznie niższy od normalnego poziomu, co powoduje, że niektóre substancje, zwane glikozaminoglikanami, nie są rozkładane i odkładają się w większości organów w organizmie, niszcząc je. Nieneurologicznymi objawami MPS I mogą być np. powiększona wątroba, zesztywnienie stawów utrudniające poruszanie się, mniejsza pojemność płuc, choroby serca i oczu.

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować produkt Aldurazyme?

Leczenie produktem Aldurazyme powinno odbywać się pod kontrolą lekarza mającego doświadczenie w prowadzeniu pacjentów z MPS I lub z innymi dziedzicznymi chorobami metabolicznymi. Lek Aldurazyme należy podawać w szpitalu lub klinice, gdzie dostępny jest sprzęt do reanimacji, a pacjentom przed podaniem infuzji można podać leki zapobiegające reakcji alergicznej. Aldurazyme podaje się raz w tygodniu w postaci wlewu dożylnego. Lek jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.

An agency of the European Union


30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak działa produkt Aldurazyme?

Substancja czynna leku Aldurazyme, laronidaza, jest kopią enzymu ludzkiego - a-L-iduronidazy. enzym jest wytwarzany przez komórki, do których wprowadzono gen (DNA) umożliwiający im wytwarzanie laronidazy. Laronidazę stosuje się w leczeniu określanym jako substytucja enzymatyczna, co oznacza, że zastępuje ona enzym brakujący u pacjentów z MPS I. Pozwala to kontrolować objawy MPS I, poprawiając jakość życia pacjenta.

Jak badano produkt Aldurazyme?

Lek Aldurazyme porównywano z placebo (leczenie pozorowane) u 45 pacjentów powyżej szóstego roku życia z potwierdzonym rozpoznaniem MPS I. Głównym kryterium oceny skuteczności była natężona pojemność życiowa (ang. Forced Vital Capacity, FVC; ocena czynności płuc) i odległość, jaką pacjenci mogli przejść w ciągu sześciu minut. Parametry te mierzono przed leczeniem i po 26 tygodniach leczenia. Badanie kontynuowano następnie przez niemal cztery lata, a wszystkich pacjentów leczono produktem Aldurazyme.

Lek Aldurazyme badano również u 20 dzieci poniżej piątego roku życia, które otrzymywały lek Aldurazyme przez jeden rok. W badaniu oceniano głównie bezpieczeństwo leku, ale obserwowano również jego wpływ na obniżanie poziomu glikozaminoglikan w moczu oraz zmniejszanie wielkości wątroby.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Aldurazyme zaobserwowano w badaniach?

W badaniu wykazano, że po 26 tygodniach leczenia produktem Aldurazyme u pacjentów nastąpiła poprawa zarówno pod względem FVC, jak i zdolności chodzenia. Efekt ten utrzymał się przez prawie cztery lata.

U dzieci poniżej piątego roku życia lek Aldurazyme obniżył poziom glikozaminoglikan w moczu o około 60%. Pod koniec badania u połowy dzieci poddanych leczeniu wątroba miała normalną wielkość.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Aldurazyme?

Większość działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Aldurazyme to raczej objawy poinfuzyjne niż spowodowane działaniem leku. Niektóre z nich są poważne, ale część z tych działań niepożądanych zazwyczaj ustępuje z upływem czasu. Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Aldurazyme występujące u pacjentów powyżej piątego roku życia (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10 ) to: bóle głowy, nudności (mdłości), bóle brzucha, wysypka, bóle stawów (uszkodzenie stawów), artralgia (ból stawów), bóle pleców, bóle kończyn (rąk i nóg), zaczerwienienie, gorączka i reakcje w miejscu podania wlewu dożylnego. U pacjentów poniżej piątego roku życia najczęstsze działania niepożądane (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to: podwyższone ciśnienie krwi, obniżone natlenienie krwi (miara funkcji płuc), tachykardia (przyśpieszenie akcji serca), gorączka i dreszcze. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Aldurazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.

W organizmie prawie wszystkich pacjentów otrzymujących produkt Aldurazyme wytwarzane są przeciwciała (białka produkowane w odpowiedzi na produkt Aldurazyme), lecz ich wpływ na bezpieczeństwo i skuteczność leku nie został do tej pory w pełni poznany.

Leku Aldurazyme nie wolno podawać osobom z silną alergią na laronidazę lub którykolwiek składnik produktu.

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Aldurazyme?

CHMPuznał, że produkt Aldurezyme pozwala skutecznie kontrolować symptomy MPS I. CHMP zadecydował, że korzyści ze stosowania produktu Aldurazyme przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.

Produkt Aldurazyme początkowo zarejestrowano w wyjątkowych okolicznościach, gdyż ze względu na to, że choroba występuje rzadko, w chwili rejestracji informacje na temat leku były ograniczone. Jako że firma dostarczyła wymagane dodatkowe informacje, wyjątkowe okoliczności wygasły w dniu 16 grudnia 2015 r.

Inne informacje dotyczące produktu Aldurazyme:

W dniu 10 czerwca 2003 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie leku Aldurazyme do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Aldurazyme znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Aldurazyme należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 11.2015.

Aldurazyme

EMA/741937/2015

Strona 3/3