Cerdelga
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/722663/2014
EMEA/H/C/003724
Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa
Cerdelga
eliglustat
Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Cerdelga. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.
Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Cerdelga.
W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Cerdelga należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Co to jest produkt Cerdelga i w jakim celu się go stosuje?
Produkt Cerdelga jest lekiem stosowanym w krótkotrwałym leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Choroba Gauchera jest rzadką chorobą dziedziczną charakteryzującą się niedoborem enzymu glukocerebrozydazy (zwanego również kwaśną beta-glukozydazą). Enzym ten w warunkach fizjologicznych powoduje rozkład tłuszczu zwanego glukozyloceramidem (lub glukocerebrozydem). Jego brak prowadzi do odkładania się tłuszczu w organizmie, zazwyczaj w wątrobie, śledzionie i kościach. Wywołuje to objawy chorobowe takie jak: niedokrwistość (mała liczba czerwonych krwinek), zmęczenie, podatność na siniaki i krwawienie, powiększenie śledziony i wątroby oraz ból i złamania kości.
Lek Cerdelga jest stosowany u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, który jest typem zwykle atakującym wątrobę, śledzionę i kości. Produkt Cerdelga stosuje się u pacjentów, których organizm rozkłada ten lek z prawidłową szybkością (znanych jako osoby metabolizujące lek w stopniu „pośrednim" lub „całkowitym") lub powoli (osoby metabolizujące lek w stopniu „słabym").
Ze względu na małą liczbę pacjentów z chorobą Gauchera choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 4 grudnia 2007 r. produkt Cerdelga uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek Cerdelga zawiera substancję czynną eliglustat.
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Jak stosować produkt Cerdelga?
Lek Cerdelga jest dostępny w postaci kapsułek (84 mg) do podawania doustnego. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinno zostać rozpoczęte i być nadzorowane przez lekarza z doświadczeniem w leczeniu choroby Gauchera. Przed rozpoczęciem leczenia produktem Cerdelga konieczne jest przeprowadzenie badania sprawdzającego szybkość rozkładu leku w organizmie pacjenta (w celu ustalenia stopnia metabolizowania leku przez pacjenta). Leku nie należy podawać pacjentom, których organizm rozkłada lek z bardzo dużą szybkością (osób metabolizujących lek w stopniu „ultraszybkim") lub z nieznaną szybkością, ani pacjentom, u których nie przeprowadzono badania sprawdzającego.
Zalecana dawka leku Cerdelga u pacjentów, których organizm rozkłada lek z normalną szybkością (osoby metabolizujące lek w stopniu pośrednim lub całkowitym) to 1 kapsułka przyjmowana dwa razy na dobę. W przypadku pacjentów, których organizm rozkłada lek powoli (osoby metabolizujące lek w stopniu słabym) zalecana dawka to 1 kapsułka raz na dobę. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa produkt Cerdelga?
Substancja czynna leku Cerdelga, eliglustat, blokuje działanie enzymu uczestniczącego w procesie wytwarzania glukozyloceramidu. Ze względu na to, że nagromadzenie tego tłuszczu w narządach, takich jak śledziona, wątroba i kości, prowadzi do wystąpienia objawów choroby Gauchera typu 1, zmniejszenie wytwarzania tłuszczu pomaga zapobiegać jego nagromadzeniu, a tym samym wspomaga lepsze funkcjonowanie narażonych narządów.
Jakie korzyści ze stosowania produktu Cerdelga zaobserwowano w badaniach?
Skuteczność leku Cerdelga w leczeniu choroby Gauchera wykazano w dwóch badaniach głównych.
W pierwszym badaniu wzięło udział 40 wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 i dotyczyło ono głównie zmniejszenia rozmiarów śledziony pacjenta. U pacjentów przyjmujących eliglustat wykazano średnie zmniejszenie rozmiarów śledziony o 28% w porównaniu ze zwiększeniem o 2% u pacjentów przyjmujących placebo (leczenie pozorowane) po 9 miesiącach leczenia. Pacjenci przyjmujący lek Cerdelga wykazali również zmniejszenie nasilenia oznak choroby, takie jak zmniejszenie rozmiarów wątroby i zwiększenie stężenia hemoglobiny (białka obecnego w czerwonych krwinkach, przenoszącego tlen w organizmie).
Skuteczność leku Cerdelga wykazano również w innym badaniu z udziałem 160 pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, których wcześniej poddano leczeniu mającemu na celu zastąpienie brakującego enzymu i u których objawy choroby były kontrolowane. Niektórych pacjentów leczono produktem Cerdelga, a innych poddano enzymatycznej terapii zastępczej. Badanie to wykazało, że po rocznym leczeniu choroba pozostała stabilna u 85% pacjentów leczonych produktem Cerdelga w porównaniu z 94% pacjentów kontynuujących enzymatyczną terapię zastępczą.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Cerdelga?
Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem leku Cerdelga (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to biegunka występująca u około 6 na 100 pacjentów. Większość działań niepożądanych ma charakter łagodny i przejściowy. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Cerdelga znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Cerdelga
Leku Cerdelga nie należy przyjmować razem z pewnymi lekami mogącymi zakłócać zdolność organizmu do rozkładu tego leku, co może mieć wpływ na stężenie leku Cerdelga we krwi. Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Cerdelga?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Cerdelga przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Wykazano skuteczność produktu Cerdelga w łagodzeniu objawów choroby u większości wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 i w utrzymywaniu stabilności choroby u większości pacjentów wcześniej poddanych enzymatycznej terapii zastępczej. Jednak u niewielkiej grupy pacjentów (około 15%), u których enzymatyczną terapię zastępczą zamieniono na leczenie produktem Cerdelga, nie wystąpiła optymalna odpowiedź na roczne leczenie tym produktem. W przypadku tych pacjentów należy rozważyć inne możliwości leczenia. Wszystkich pacjentów, u których zamieniono enzymatyczną terapię zastępczą, należy kontrolować pod kątem postępu choroby.
W odniesieniu do bezpieczeństwa stosowania działania niepożądane były z reguły łagodne i przejściowe, ale CHMP zalecił dalsze badania dotyczące bezpieczeństwa długotrwałego stosowania leku.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Cerdelga?
W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Cerdelga opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Cerdelga zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Dodatkowo firma wprowadzająca produkt Cerdelga do obrotu dostarczy materiały edukacyjne dla lekarzy i pacjentów w celu dopilnowania, aby produktem tym byli leczeni wyłącznie pacjenci z chorobą Gauchera typu 1 oraz aby nie był on stosowany razem z lekami mogącymi istotnie wpłynąć na jego stężenie we krwi. Wszyscy pacjenci, którym przepisano lek Cerdelga, otrzymają kartę ostrzeżeń dla pacjenta. Firma utworzy również rejestr pacjentów leczonych produktem Cerdelga w celu oceny bezpieczeństwa długotrwałego stosowania leku.
Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem.
Inne informacje dotyczące produktu Cerdelga:
W dniu 19 stycznia 2015 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Cerdelga do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.
Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Cerdelga znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Cerdelga należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Cerdelga znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Data ostatniej aktualizacji: 01.2015.
Cerdelga
EMA/722663/2014 Strona 3/3