Imeds.pl

Coagadex

Wariant informacji: Coagadex, pokaż więcej wariancji

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/75512/2016

EMEA/H/C/003855

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Coagadex

ludzki czynnik krzepnięcia X

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Coagadex. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Coagadex.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Coagadex należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Coagadex i w jakim celu się go stosuje?

Lek Coagadex jest wskazany w leczeniu i profilaktyce krwawień (w tym w trakcie i po operacji) u pacjentów z dziedzicznym niedoborem czynnika X. Niedobór czynnika X jest zaburzeniem krwotocznym spowodowanym przez brak czynnika X, białka potrzebnego do prawidłowego krzepnięcia krwi.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z niedoborem czynnika X, choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 14 września 2007 r. produkt Coagadex uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Coagadex zawiera substancję czynną ludzki czynnik krzepnięcia X.

Jak stosować produkt Coagadex?

Lek Coagadex jest dostępny jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań dożylnych. Dawka i częstość wstrzyknięć zależą od ciężkości niedoboru czynnika X u pacjenta, rozległości i lokalizacji krwawienia oraz stanu i masy ciała pacjenta.

Lek Coagadex wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinno zostać rozpoczęte pod nadzorem lekarza z doświadczeniem w leczeniu rzadkich zaburzeń krwotocznych. Po przejściu

An agency of the European Union


30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

odpowiedniego szkolenia pacjent jest w stanie sam wstrzykiwać sobie lek Coagadex w domu. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Coagadex?

U pacjentów z dziedzicznym niedoborem czynnika X brakuje czynnika X - białka koniecznego do utworzenia strupa (skrzepu krwi), który zatrzymuje krwawienie z ran. U tych pacjentów skrzepy krwi nie tworzą się w prawidłowy sposób, co prowadzi do wydłużenia czasu krzepnięcia i utrudnionego gojenia się ran. Krew może się sączyć do otaczających tkanek, co prowadzi do miejscowego bólu i obrzęku. Może również dochodzić do krwawienia do narządów wewnętrznych. Substancją czynną w produkcie Coagadex jest ludzki czynnik X wyizolowany z osocza krwiodawców. Zastępuje ona brakujący czynnik X, wspomagając w ten sposób proces krzepnięcia krwi i zapewniając tymczasową kontrolę krwawienia.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Coagadex zaobserwowano w badaniach?

Coagadex był oceniany w jednym głównym badaniu z udziałem 16 pacjentów z niedoborem czynnika X, w wieku od 12 do 42 lat. Pacjenci w badaniu otrzymywali lek Coagadex w ramach leczenia każdego samoistnego krwawienia, które wystąpiło w trakcie okresu leczenia, lub w celu zapobieżenia krwawieniu w trakcie operacji chirurgicznej. Głównym kryterium oceny skuteczności była ocena przez lekarza i pacjenta, na ile dobrze leczenie zapobiegało epizodom krwawienia i powodowało ich wyleczenie.

Jeśli chodzi o leczenie krwawień, odnotowano i oceniono 187 epizodów krwawienia i leczenie produktem Coagadex oceniono jako „bardzo dobre" lub „dobre" w przypadku 98,4% z nich. W przypadku trzech drobnych zabiegów chirurgicznych, które miały miejsce w trakcie badania, lek Coagadex został oceniony jako bardzo dobry w zapobieganiu epizodom krwawienia.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Coagadex?

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi produktu Coagadex (które mogą występować u maksymalnie 1 na 10 pacjentów) są ból lub zaczerwienienie w miejscu wstrzyknięcia, zmęczenie (męczliwość) i ból pleców.

Rzadko u pacjentów leczonych z powodu zaburzeń krzepnięcia (u maksymalnie 1 na 1000 pacjentów) obserwowano reakcje nadwrażliwości (alergiczne), które mogą obejmować: obrzęk naczynioworuchowy (obrzęk tkanek pod skórą), pieczenie i kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, nagłe zaczerwienienie twarzy, swędzącą wysypkę na całym ciele, ból głowy, pokrzywkę, niedociśnienie (niskie ciśnienie krwi), apatię, nudności (mdłości), niepokój ruchowy, częstoskurcz (szybkie bicie serca), ucisk w klatce piersiowej, mrowienie, wymioty i świszczący oddech. Tych reakcji nie odnotowano w trakcie badań klinicznych dotyczących leku Coagadex.

Pełny wykaz działań niepożądanych oraz ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Coagadex znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Coagadex?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Coagadex przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. CHMP wziął pod uwagę brak swoistych sposobów leczenia niedoboru czynnika X i stwierdził, że wykazano skuteczność leku Coagadex w leczeniu i zapobieganiu występowaniu krwawień u pacjentów

Coagadex

EMA/75512/2016    Strona 2/3

w wieku powyżej 12 lat z tą chorobą. Wstępne dane dotyczące dzieci w wieku poniżej 12 lat są zgodne z danymi uzyskanymi u młodzieży w wieku do 17 lat. Na podstawie dostępnych danych profil bezpieczeństwa leku Coagadex uznano za zadowalający, z działaniami niepożądanymi, które były możliwe do opanowania i wykazywały łagodne lub umiarkowane nasilenie. Jednak ze względu na skrajną rzadkość choroby baza danych dotyczących bezpieczeństwa jest niewielka i rzadkie zdarzenia mogą nie zostać wychwycone w trakcie badań klinicznych.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Coagadex?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Coagadex opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Coagadex zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Inne informacje dotyczące produktu Coagadex:

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Coagadex znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Coagadex należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Coagadex znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Coagadex

Strona 3/3


EMA/75512/2016