Imeds.pl

Cystadane

Wariant informacji: Cystadane, pokaż więcej wariancji

European Medicines Agency


EMEA/H/C/678

EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)

CYSTADANE

Streszczenie sprawozdania EPAR dla ogółu społeczeństwa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.

W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się, z dyskusją naukową, (także stanowiącą, część EPAR)._


Co to jest Cystadane?

Preparat Cystadane ma postać proszku do stosowania doustnego, który zawiera substancję czynną -bezwodną betainę.

W jakim celu stosuje się Cystadane?

Preparat Cystadane stosuje się w leczeniu homocystynurii. Podaje się go w połączeniu z innymi lekami takimi, jak witamina B6 (pirydoksyna), witamina B12 (kobalamina), foliany oraz ze specjalną dietą.

Homocystynuria jest chorobą dziedziczną (genetyczną), w której aminokwas metionina nie może zostać całkowicie rozłożony przez organizm. W normalnych warunkach metionina pochodzi z białek zawartych w produktach spożywczych i jest zazwyczaj rozkładana do homocysteiny, a następnie cysteiny. Pacjenci z homocystynurią nie są w stanie przekształcać homocysteiny w cysteinę, w związku z czym homocysteina gromadzi się we krwi i w moczu. Do objawów homocystynurii należy zakrzepica (powstawanie zakrzepów krwi w naczyniach krwionośnych), osłabienie kości, zmiany w układzie szkieletowym, ektopia soczewki (choroba, w której soczewka oka znajduje się w nieprawidłowym położeniu) oraz opóźnienie umysłowe. Choroba jest poważna i charakteryzuje się wysoką umieralnością. Preparat Cystadane stosuje się u pacjentów ze wszystkimi trzema znanymi typami homocystynurii, spowodowanymi brakiem substancji niezbędnych do rozkładania metioniny („beta-syntazy cystationiny” [CBS] lub “reduktazy 5,10-metylenotetrahydrofolianu” [MTHFR]), bądź zaburzeniami „metabolizmu kofaktora kobalaminy” (cbl).

Ponieważ liczba pacjentów z homocystynurią jest niewielka, gdyż choroba ta występuje rzadko, w dniu 9 lipca 2001 r. preparat Cystadane uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować Cystadane?

Leczenie preparatem Cystadane powinien nadzorować lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu pacjentów z homocystynurią.

Standardowa dawka preparatu Cystadane dla pacjentów w wieku powyżej 10 roku życia wynosi 6 g na dobę w dwóch jednakowych dawkach podzielonych. Dzieci w wieku do 10 roku życia powinny przyjmować 100 mg na kilogram masy ciała na dobę w dwóch równych dawkach podzielonych. Dawkę dla dzieci można skorygować na podstawie odpowiedzi na leczenie (monitorowanej przez pomiar poziomu homocysteiny we krwi), lecz przyjmowanie preparatu Cystadane częściej niż dwa

7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu

©EMEA 2007 Reproduction and/or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged

razy na dobę lub w dawkach przekraczających 150 mg na kilogram masy ciała nie poprawia korzyści z jego stosowania. Celem leczenia jest utrzymanie poziomu homocysteiny we krwi poniżej 15 mikromoli lub na jak najniższym poziomie. Taki efekt zazwyczaj osiąga się w ciągu jednego miesiąca.

Preparat Cystadane jest dostarczany wraz z 3 łyżeczkami, umożliwiającymi odmierzanie 100 mg, 150 mg i 1 g proszku. Proszek ten należy dokładnie rozpuścić w wodzie, soku, mleku, mieszance mlecznej lub innym pokarmie bezpośrednio przed jego spożyciem.

Jak działa Cystadane?

Betaina jest naturalną substancją, którą ekstrahuje się z buraka cukrowego. W homocystynurii betaina redukuje poziom homocysteiny we krwi, ułatwiając w organizmie reakcję określają jako „metylacja”, w której homocysteina jest przekształcana z powrotem w metioninę. Pomaga to redukować objawy choroby.

Jak badano Cystadane?

Firma przedstawiła informacje z literatury naukowej na temat preparatu Cystadane. Obejmowały one 202 doniesienia opisujące działania preparatu Cystadane, podawanego w różnych dawkach, na poziom homocysteiny u pacjentów z homocystynurią w różnym wieku. W przypadku 140 pacjentów przedstawiono także informacje na temat występujących u nich objawów, stosowanych dawek i czasu leczenia, a także innych przyjmowanych leków. Większość pacjentów przyjmowała także witaminy B6 lub B12, bądź foliany. Informacje z tych badań porównano z opublikowanymi doniesieniami opisującymi przebieg choroby u pacjentów nieleczonych.

Jakie korzyści ze stosowania Cystadane zaobserwowano w badaniach?

Wydaje się, że u pacjentów przyjmujących preparat Cystadane występuje większa redukcja poziomu homocysteiny niż u pacjentów nieleczonych. Jest to związane z obserwowaną poprawą objawów dotyczących układu krążenia (serca i naczyń krwionośnych) oraz rozwojem układu nerwowego u około trzech czwartych pacjentów przyjmujących preparat Cystadane. Lek ten był skuteczny u pacjentów ze wszystkimi trzema typami homocystynurii.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Cystadane?

Najczęstszym działaniem niepożądanym preparatu Cystadane (obserwowanym u więcej niż 1 pacjenta na 10) jest podwyższony poziom metioniny we krwi. Poziom metioniny należy monitorować u pacjentów przyjmujących preparat Cystadane, gdyż jego nadmierne wahania mogą doprowadzić do obrzęku mózgu. Pacjenci z objawami obrzęku mózgu, takimi jak poranne bóle głowy z wymiotami lub zaburzenia widzenia, powinni powiedzieć o tym swojemu lekarzowi, gdyż może być konieczne przerwanie leczenia preparatem Cystadane. Pełen wykaz działań niepożądanych zgłaszanych po podaniu preparatu Cystadane znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Preparatu Cystadane nie należy stosować u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na betainę.

Na jakiej podstawie zatwierdzono Cystadane?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że choć przeprowadzono niewiele systematycznych badań preparatu Cystadane, to jednak lek ten jest przydatny po dołączeniu do istniejących metod leczenia homocystynurii, takich jak suplementacja witaminowa i stosowanie specjalnej diety. Komitet zwrócił uwagę na to, że preparat Cystadane nie zastępuje innych metod leczenia.

Komitet uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Cystadane przewyższają ryzyko w leczeniu uzupełniającym homocystynurii, gdy jest on stosowany zgodnie ze wskazaniem. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Cystadane do obrotu.

Jakie działania podjęto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Cystadane?

Firma wytwarzająca preparat Cystadane będzie prowadziła rejestr pacjentów przyjmujących lek w celu monitorowania jego bezpieczeństwa. W szczególności firma będzie monitorowała przypadki obrzęku mózgu, jaki obserwowano u niewielkiej liczby pacjentów podczas badań tego leku.

Inne informacje na temat preparatu Cystadane:

Dnia 15 lutego 2007 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe SARL pozwolenie na dopuszczenie preparatu Cystadane do obrotu ważne na terytorium całej Unii Europejskiej.

Dokumentacja dotycząca przyznania preparatowi Cystadane statusu leku sierocego dostępna jest tutaj. Pełne sprawozdanie EPAR na temat preparatu Cystadane dostępne jest tutaj.

Ostatnia aktualizacja streszczenia: 01-2007.

©EMEA 2007 3/3