Galafold
o
EUROPEAN MEDICINES AGENCY
SCIENCE MEDICINES HEALTH
EMA/259022/2016
EMEA/H/C/004059
Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa
Galafold
migalastat
Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Galafold. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Galafold.
W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Galafold należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Co to jest produkt Galafold i w jakim celu się go stosuje?
Galafold jest lekiem stosowanym do leczenia pacjentów w wieku 16 lat lub starszych z chorobą Fabry'ego. Jest to rzadkie zaburzenie dziedziczne, w którym u pacjentów występują różne mutacje (zmiany) w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A, który normalnie powoduje rozkład substancji tłuszczowej o nazwie globotriaozyloceramid (GL-3).
U pacjentów z chorobą Fabry'ego enzym ten nie działa prawidłowo. W rezultacie GL-3 nie może być rozkładany i gromadzi się w różnych komórkach w organizmie, w tym również w sercu i nerkach.
Ze względu na małą liczbę pacjentów z chorobą Fabry'ego choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 22 maja 2006 r. produkt Galafold uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Galafold zawiera substancję czynną migalastat.
Jak stosować produkt Galafold?
Lek Galafold jest dostępny wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz doświadczony w rozpoznawaniu i leczeniu choroby Fabry'ego.
An agency of the European Union
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Lek Galafold jest dostępny w postaci kapsułek (123 mg). Zalecana dawka leku Galafold odpowiada jednej kapsułce przyjmowanej co drugi dzień, doustnie, co najmniej 2 godziny przed posiłkiem lub po posiłku.
Galafold jest przeznaczony wyłącznie do stosowania u pacjentów z określonymi mutacjami w genie alfa-galaktozydazy A. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także część EPAR).
Jak działa produkt Galafold?
Substancja czynna zawarta w leku Galafold, migalastat, łączy się z niektórymi niestabilnymi postaciami alfa-galaktozydazy A, stabilizując ten enzym. Umożliwia to przetransportowanie enzymu do miejsc w komórce, gdzie może on rozkładać GL-3.
Jakie korzyści ze stosowania produktu Galafold zaobserwowano w badaniach?
Lek Galafold oceniano w dwóch badaniach głównych z udziałem łącznie 127 pacjentów z chorobą Fabry'ego.
W pierwszym badaniu, w którym Galafold porównywano z placebo (leczeniem nieaktywnym) u 67 pacjentów, określono odsetek pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie (zdefiniowana jako redukcja o co najmniej 50% ilości GL-3 zgromadzonego w nerkach). W całej populacji nie zaobserwowano, aby lek Galafold był skuteczniejszy niż placebo pod względem redukowania ilości zgromadzonego GL-3; jednak dodatkowe analizy obejmujące tylko pacjentów z tymi mutacjami genetycznymi, które można leczyć lekiem Galafold, wykazała, że u pacjentów występuje korzystniejsza odpowiedź na Galafold niż na placebo po 6 miesiącach leczenia.
W drugim badaniu, w którym uczestniczyło 60 pacjentów, porównywano Galafold z lekami o nazwach agalzydaza alfa lub agalzydaza beta - dwoma lekami, które zastępują brakujący enzym. Główną miarą skuteczności była zmiana czynności nerek u pacjentów po 18 miesiącach leczenia. W badaniu tym zaobserwowano, że lek Galafold jest tak samo skuteczny, jak enzymatyczna terapia zastępcza pod względem stabilizowania czynności nerek u pacjentów.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Galafold?
Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem leku Galafold (mogące wystąpić u około 1 osoby na 10) to bóle głowy.
Pełny wykaz działań niepożądanych oraz ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Galafold znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Galafold?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Galafold przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Komitet zauważył, że Galafold badano u ograniczonej liczby pacjentów, jednak dostępne dowody uznano za wystarczające w przypadku tak rzadkiej choroby. CHMP zauważył również, że produkt Galafold przyjmuje się doustnie, co może stanowić zaletę w porównaniu z innymi zatwierdzonymi metodami leczenia, takimi jak enzymatyczna terapia zastępcza, którą podaje się we wlewie dożylnym (w formie kroplówki). Jeżeli chodzi o bezpieczeństwo, produkt Galafold był dobrze tolerowany.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Galafold?
W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Galafold opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Galafold zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Inne informacje dotyczące produktu Galafold:
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Galafold znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Galafold należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Galafold znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Galafold
EMA/259022/2016
Strona 3/3