Imeds.pl

Nplate

Wariant informacji: Nplate, pokaż więcej wariancji

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/160455/2016

EMEA/H/C/000942

Sprawozdanie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Nplate

romiplostym

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Nplate. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu Nplate do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Nplate?

Nplate ma postać proszku, z którego sporządza się roztwór do wstrzykiwań. Lek Nplate jest dostępny z rozpuszczalnikiem lub bez niego. Lek zawiera substancję czynną romiplostym.

W jakim celu stosuje się produkt Nplate?

Lek Nplate stosuje się w leczeniu przewlekłej samoistnej plamicy małopłytkowej u osób dorosłych. W przebiegu tego schorzenia układ odpornościowy pacjenta niszczy płytki krwi (elementy krwi biorące udział w jej krzepnięciu). Pacjenci z samoistną plamicą małopłytkową mają niską liczbę płytek krwi i występuje u nich ryzyko krwawienia.

Lek Nplate stosuje się u pacjentów, u których leczenie kortykosteroidami lub immunoglobulinami nie powiodło się. Lek Nplate stosuje się zarówno u pacjentów, u których przeprowadzono zabieg usunięcia śledziony w celu próby opanowania choroby, jak i u pacjentów, którzy wciąż mają śledzionę. Śledziona to mały narząd znajdujący się za żołądkiem biorący udział w usuwaniu płytek krwi.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z samoistną plamicą małopłytkową, choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 27 maja 2005 r. produkt Nplate uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Lek jest dostępny wyłącznie z przepisu lekarza.

An agency of the European Union


30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak stosować produkt Nplate?

Leczenie produktem Nplate powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu chorób krwi.

Lek Nplate podaje się raz na tydzień w postaci wstrzyknięcia podskórnego. Wielkość dawki początkowej zależy od masy ciała pacjenta i jest dostosowywana każdego tygodnia, tak aby zapewnić utrzymanie liczby płytek krwi na docelowym poziomie. Jeśli liczba płytek będzie zbyt duża, leczenie może zostać przerwane. Leczenie produktem Nplate należy przerwać po czterech tygodniach, jeśli stosowanie leku w największych dopuszczalnych dawkach nie doprowadziło do wystąpienia liczby płytek krwi wystarczającej do ograniczenia ryzyka krwawień. Po ustabilizowaniu się poziomu płytek krwi pacjenci powinni być monitorowani co miesiąc, a dawka powinna zostać w razie konieczności dostosowana. Lekarze powinni również okresowo oceniać stan pacjentów, którzy mają śledzionę, ale sprawdzić, czy wymagają operacji. Niektórzy pacjenci, u których poziom płytek krwi ustabilizował się, mogą sami wstrzykiwać sobie lek po odpowiednim przeszkoleniu.

Jak działa produkt Nplate?

Substancja czynna leku Nplate, romiplostym, jest środkiem pobudzającym wytwarzanie płytek krwi. W organizmie wytwarzanie płytek krwi w szpiku kostnym jest stymulowane przez hormon zwany trombopoetyną. Romiplostym jest białkiem specjalnie zaprojektowanym w taki sposób, aby łączyło się z tymi samymi receptorami, z którymi łączy się trombopoetyna, i pobudzało je. Poprzez naśladowanie działania trombopoetyny romiplostym pobudza wytwarzanie płytek krwi i zwiększa ich liczbę.

Jak badano produkt Nplate?

Lek Nplate porównywano z placebo (leczenie pozorowane) w dwóch badaniach głównych z udziałem osób dorosłych z przewlekłą samoistną plamicą małopłytkową. W pierwszym badaniu uczestniczyło 63 pacjentów, u których wcześniejsze usunięcie śledziony nie zapewniło właściwej kontroli choroby. Drugie badanie obejmowało 62 pacjentów z zachowaną śledzioną, którzy w przeszłości byli leczeni z powodu samoistnej plamicy małopłytkowej.

W obu badaniach głównym kryterium oceny skuteczności leczenia była liczba pacjentów, u których utrzymywała się długotrwała odpowiedź na zastosowane leczenie. Była ona określana na podstawie stwierdzenia liczby płytek krwi u pacjenta na poziomie ponad 50 mln na mililitr utrzymującej się przynajmniej przez sześć z ostatnich ośmiu tygodni okresu leczenia trwającego 24 tygodnie bez konieczności stosowania innej metody leczenia samoistnej plamicy małopłytkowej. Ze względu na to, że prawidłowa liczba płytek krwi wynosi od 150 do 400 mln na mililitr, uznano, że liczba płytek krwi wynosząca poniżej 30 mln na mililitr stwarza ryzyko krwawienia.

Wyniki tych oraz kolejnych 7 badań z udziałem 1 024 pacjentów leczonych przez do okres do pięciu lat lub dłużej (376 było pozbawionych śledziony, a 648 pacjentów wciąż miało śledzionę) analizowano później, by wykazać długoterminową skuteczności leku Nplate w kontrolowaniu poziomu płytek krwi.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Nplate zaobserwowano w badaniach?

Lek Nplate był skuteczniejszy niż placebo w zwiększaniu liczby płytek krwi. W badaniu z udziałem pacjentów po usunięciu śledziony zaobserwowano utrzymywanie się odpowiedzi na leczenie produktem Nplate u 38% (16 z 42) pacjentów, w porównaniu z brakiem takich przypadków w grupie 21 pacjentów, którzy otrzymywali placebo. W badaniu z udziałem pacjentów z zachowaną śledzioną

Nplate

zaobserwowano utrzymywanie się odpowiedzi na leczenie produktem Nplate u 61% (25 z 41) pacjentów, w porównaniu z 5% (1 z 21) w grupie pacjentów przyjmujących placebo.

Późniejsza analiza badań potwierdziła, że lek Nplate jest skuteczny w długoterminowym leczeniu zarówno u pacjentów po zabiegu usunięcia śledziony, jak i u pacjentów, którzy wciąż ją mają.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Nplate?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Nplate (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to ból głowy i nadwrażliwość (reakcje alergiczne). Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Nplate znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Leku Nplate nie wolno podawać osobom, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na romiplostym, którykolwiek składnik produktu bądź na białka wytwarzane przez Escherichia coli (bakteria).

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Nplate?

CHMP uznał, że skuteczność leku Nplate wykazano zarówno w przypadku pacjentów po zabiegu usunięcia śledziony, jak i u pacjentów z zachowaną śledzioną. Poprawa w poziomie płytek krwi była długotrwała i można ją uznać za klinicznie znaczącą w obu grupach, choć leczenie jedynie leczy objawy, a nie samą chorobę. Dlatego też u pacjentów, którzy nie przeszli zabiegu usunięcia śledziony, należy okresowo dokonywać ponownej oceny konieczności dokonania takiego zabiegu. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania leku Nplate przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Nplate?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Nplate opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Nplate zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Firma wprowadzająca lek Nplate do obrotu dostarczy lekarzom w każdym państwie członkowskim „kalkulator dozowania", aby pomóc im w obliczaniu czasem bardzo małych ilości leku Nplate, które należy wstrzyknąć. Lekarzom zostanie również przekazany pakiet szkoleniowy dotyczący podawania leku w domu zawierający materiały dla lekarzy o tym, jak szkolić pacjentów, którzy będą robili sobie zastrzyki leku Nplate w domu, i materiały dla pacjentów o tym, jak przygotować lek do wstrzyknięcia.

Inne informacje dotyczące produktu Nplate:

W dniu 4 lutego 2009 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie leku Nplate do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Nplate znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Nplate należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Nplate znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Data ostatniej aktualizacji: 01.2016.

Nplate

EMA/160455/2016

Strona 4/4