Imeds.pl

Ravicti

Wariant informacji: Ravicti, pokaż więcej wariancji

o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/638140/2015

EMEA/H/C/003822

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Ravicti

glicerol fenylomaślanu

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Ravicti. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Ravicti.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Ravicti należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Ravicti i w jakim celu się go stosuje?

Ravicti to lek przeznaczony do stosowania przewlekłego w zaburzeniach cyklu mocznikowego u dorosłych i dzieci w wieku powyżej dwóch miesięcy, gdy chorób nie można leczyć wyłącznie zmianami w diecie. Pacjenci z zaburzeniami cyklu mocznikowego nie są w stanie usuwać z organizmu azotu, ponieważ brakuje im niektórych enzymów wątrobowych. W organizmie azot jest przekształcany do amoniaku, którego kumulacja jest szkodliwa. Lek Ravicti jest stosowany u pacjentów z brakiem jednego lub więcej następujących enzymów: syntazy karbamoilofosforanowej I, karbamoilotransferazy ornitynowej, syntetazy argininobursztynianowej, liazy argininobursztynianowej, arginazy I i translokazy ornitynowej.

Ravicti zawiera substancję czynną glicerol fenylomaślanu.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego są one uważane za rzadko występujące, zatem w dniu 10 czerwca 2010 r. produkt Ravicti uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

An agency of the European Union


30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak stosować produkt Ravicti?

Lek Ravicti jest dostępny jako ciecz (1,1 g/ml) do przyjmowania doustnie lub przez rurkę biegnącą od nosa do żołądka lub od ściany brzucha do żołądka. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego.

Ponieważ białka są źródłem azotu, lek Ravicti musi być stosowany w połączeniu ze specjalną dietą niskobiałkową w celu ograniczenia przyjmowania azotu i niekiedy z suplementami diety (zależnie od dziennego spożycia białka w diecie, niezbędnego do prawidłowego wzrostu i rozwoju).

Dobowa dawka leku Ravicti zależy od diety, wzrostu i masy ciała pacjenta. Podczas leczenia należy regularnie wykonywać badania krwi w celu dostosowania dawki dobowej. Całkowitą dawkę dobową leku Ravicti należy podzielić na jednakowe części podawane z każdym posiłkiem. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także część EPAR).

Lek Ravicti może wymagać stosowania przez całe życie, chyba że pacjent przejdzie pomyślnie przeszczep wątroby.

Jak działa produkt Ravicti?

Substancja czynna leku Ravicti, glicerol fenylomaślanu, jest przekształcana w organizmie w substancję o nazwie octan fenylu. Octan fenylu łączy się z występującym w białkach aminokwasem glutaminą zawierającym azot i tworzy substancję, która może zostać wydalona z organizmu przez nerki. Pozwala to obniżyć ilość wytwarzanego amoniaku pomagając w zmniejszeniu poziomu azotu w organizmie.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Ravicti zaobserwowano w badaniach?

Lek Ravicti porównywano z fenylomaślanem sodu (innym lekiem stosowanym do leczenia zaburzeń cyklu mocznikowego) w badaniu z udziałem 88 dorosłych pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana stężenia amoniaku we krwi po 4 tygodniach leczenia. Badanie wykazało, że lek Ravicti był przynajmniej tak skuteczny jak lek porównawczy w kontrolowaniu stężenia amoniaku we krwi: szacowane średnie stężenie amoniaku wynosiło 866 mikromoli na litr u pacjentów leczonych lekiem Ravicti w porównaniu do około 977 mikromoli na litr u pacjentów leczonych fenylomaślanem sodu. Dodatkowe dane z badań uzupełniających wykazały podobne działanie leku Ravicti u dzieci od 2 miesiąca życia.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Ravicti?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Ravicti (mogące wystąpić u więcej niż 5 osób na 100) to biegunka, wzdęcia (gazy), ból głowy, zmniejszony apetyt, wymioty, znużenie, mdłości i nieprawidłowy zapach skóry.

Leku Ravicti nie wolno stosować w leczeniu ostrej hiperamonemii (nagły wzrost stężeń amoniaku we krwi). Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Ravicti znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Ravicti?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Ravicti przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Ravicti

EMA/638140/2015    Strona 2/3

Wykazano, że lek Ravicti jest skuteczny w obniżaniu stężenia amoniaku we krwi u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Ravicti to lek o przedłużonym uwalnianiu, co oznacza, że substancja czynna jest równomiernie uwalniana w ciągu doby. Dlatego usuwanie niepotrzebnego azotu zachodzi równomiernie i zapewnia lepszą kontrolę stężeń amoniaku we krwi w ciągu doby. Z tego samego powodu leku Ravicti nie wolno stosować do leczenia ostrej hiperamonemii, ponieważ w takich przypadkach potrzebne są leki szybciej działające.

Dodatkowo Komitet uznał, że ponieważ lek Ravicti jest dostępny jako ciecz, może to uczynić lek smaczniejszym, zwłaszcza dla dzieci, w porównaniu z innymi lekami dostępnymi jako granulat dodawany do pożywienia. Formulacja ciekła ułatwia także podawanie przez rurkę pacjentom niezdolnym do połykania ze względu na problemy neurologiczne.

Działania niepożądane leku Ravicti dotyczyły głównie układu pokarmowego i uznano je za możliwe do leczenia. Jednak oczekuje się dodatkowych danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa leku Ravicti.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Ravicti?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Ravicti opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Ravicti zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma wprowadzająca lek Ravicti do obrotu utworzy rejestr pacjentów w celu uzyskania dodatkowych informacji na temat długotrwałych korzyści i bezpieczeństwa leku.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem.

Inne informacje dotyczące produktu Ravicti:

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Ravicti znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Ravicti należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Ravicti znajduje się na stronie internetowej Agencji:

•    niedobór syntazy karbamoilofosforanowei-1:

•    niedobór karbamoilotransferazy ornitynowei :

•    cytrulinemia typu 1:

•    acyduria argininobursztynianowa:

•    hiperargininemia:

•    niedobór translokazy ornitynowei (zespół hiperornitynemia-hiperamonemia-homocytrulinuria (HHH)).

Ravicti

Strona 3/3


EMA/638140/2015